В России создан медикамент для лечения гепатита В, который использует технологию генного редактирования, сообщили представители Сеченовского университета. «Мы разработали инновационную невирусную систему доставки, основанную на биодеградируемых наночастицах.
Это первая успешная попытка с эффективностью около 80% упаковать комплексы CRISPR/Cas», — заявил руководитель лаборатории генетических технологий для создания лекарств Дмитрий Костюшев. По его словам, одна наночастица вмещает от 200 до 250 копий противовирусных комплексов, чего достаточно для удаления всех вирусных геномов из зараженной клетки.
«Мы модифицируем поверхность наночастиц так, чтобы они доставляли комплексы именно в клетки, уязвимые для вируса, и наши исследования показывают, что эти наночастицы проникают в 90–95% инфицированных клеток», — добавил Костюшев. Он также отметил, что препарат имеет очень короткий период действия: спустя 20–24 часа после введения в печени не остаётся никаких следов.
Кроме того, комплексы CRISPR/Cas можно адаптировать для различных целей: редактировать гены, изменять эпигеном или последовательности нуклеотидов в ДНК и РНК. «Наши системы доставки универсальны: любой «груз» — будь то противоопухолевые вещества или наборы для генетического редактирования — можно направить в нужный орган», — подчеркнул Костюшев.
Ученый уточнил, что возможности препарата включают исправление мутаций, уничтожение опухолей и подавление инфекций, в зависимости от поставленной задачи.