В России создали препарат для лечения гепатита В, используя методику генного редактирования, сообщили в Сеченовском университете. «Мы разработали инновационную невирусную систему доставки, основанную на биодеградируемых наночастицах.
Впервые нам удалось эффективно упаковывать комплексы CRISPR/Cas с достижением порядка 80 процентов эффективности», — поделился руководитель лаборатории генетических технологий для создания лекарственных средств Дмитрий Костюшев. По его словам, одна наносистема вмещает около 200-250 копий противовирусных комплексов, что достаточно для удаления всех копий вирусного генома в зараженной клетке.
«Мы модифицируем поверхность наночастиц, чтобы направлять комплексы именно в те клетки, которые подвержены вирусу. Наши исследования показывают, что наночастицы проникают в 90-95% инфицированных клеток», — добавил Костюшев. Он также отметил, что препарат быстро выводится: спустя 20-24 часа после введения в печени не остается никаких следов.
Кроме того, комплексы CRISPR/Cas могут быть перенастроены для решения различных задач: редактирования генов, эпигенома, изменения нуклеотидных последовательностей ДНК или РНК. «Наши системы доставки универсальны: любой «груз» — от противоопухолевых молекул до средств генного редактирования — можно направить в необходимый орган», — сообщил Костюшев.
Ученый пояснил, что это позволяет исправлять мутации, разрушать опухоли, подавлять инфекции — в зависимости от поставленных целей.